
美國醫學初創公司宣布基因治療計劃:注射一次可降心臟病發風險
()美國一間醫學初創公司宣布一項基因治療計劃,只要通過一次性的注射,將會大幅降低心臟病發風險 。然而,有專家擔心注射后無法控制亦不可逆轉 , 或會對身體產生毀滅性的影響 。
名為“Verve Therapeutics”的初創公司希望 , 未來3年向患有一種罕見遺傳性疾病、30至40歲時容易心臟病發的患者展開測試 。一旦證實計劃對患者安全有效,就會尋求批準注射 。
據了解,有關療法并非針對心臟,而是修改肝臟中與制造低密度脂蛋白(LDL)有關、通常被稱為壞膽固醇的基因 。隨年齡增長,膽固醇傾向在動脈積聚,導致血管阻塞,繼而引起心臟病發 。
針對上述現象,研究人員將血液注入納米脂類(nanolipid) 。當這些納米脂類聚集在肝細胞上時,就會釋出一種名為“Crispr-Cas9”的分子基因編輯工具,能夠將PCSK9基因的活動降低30%至40%,從而防止心臟病發 。
然而,倫敦帝國學院的心臟藥理學教授哈?。⊿ian Harding)憂慮,患者一旦接受基因治療,將會無法退出 。他稱:“我們需要膽固醇來做一些事情,如果過量地降低膽固醇,會對身體產生毀滅性的影響 。如果情況不可控制,不可逆轉,就會出現問題 。”
心臟病是許多國家的頭號殺手,每年約有1800萬人死于這種疾病,其中高達85%是由心臟病和中風引起 。
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