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基因療法治療帕金森氏癥

法國(guó)科研人員在新一期美國(guó)《科學(xué)—轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告說(shuō),他們?cè)趯?shí)驗(yàn)室中利用基因療法治療罹患帕金森氏癥的短尾猴,改善了短尾猴的運(yùn)動(dòng)能力,且未出現(xiàn)常見(jiàn)療法所引起的副作用 。
 
這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)療法是法國(guó)巴黎亨利-蒙多醫(yī)院的科研人員進(jìn)行的 。他們給罹患帕金森氏癥的短尾猴植入3個(gè)基因 , 促使其大腦中特定細(xì)胞分泌化學(xué)物質(zhì)多巴胺 。接受基因治療后 , 病猴的運(yùn)動(dòng)能力得到極大改善,且治療效果維持了44個(gè)月 。初步結(jié)果顯示,這種基因療法在動(dòng)物身上是安全的 。
 
科研人員稱 , 人體試驗(yàn)已經(jīng)開(kāi)始,6名帕金森氏癥患者一年前已開(kāi)始接受這種基因療法的治療,從改善運(yùn)動(dòng)能力和減少腦炎等副作用看,效果“令人非常鼓舞” 。不過(guò) , 由于目前還有一些技術(shù)問(wèn)題需要解決,這種基因療法離臨床應(yīng)用仍有一段距離 。
 
美國(guó)邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院運(yùn)動(dòng)紊亂科主任法塔·納哈布在評(píng)價(jià)這項(xiàng)研究成果時(shí)說(shuō),運(yùn)動(dòng)障礙和手腳顫動(dòng)是帕金森氏癥的主要癥狀 , 這些癥狀主要是由于患者腦中嚴(yán)重缺乏多巴胺造成的 。但患者也會(huì)出現(xiàn)其他癥狀,如癡呆、抑郁、焦慮、心臟病、味覺(jué)喪失和便秘等,而這些癥狀多數(shù)與多巴胺無(wú)關(guān) 。納哈布說(shuō),基因療法目前僅解決多巴胺缺乏問(wèn)題,并不能解決其他問(wèn)題 。
【基因療法治療帕金森氏癥】
(新華網(wǎng) 高原)