干細胞移植無法給克羅恩病患者帶來顯著的改善 _神秘

（報道）據EurekAlert!：12月15日發表在《美國醫學會雜志》上的一項研究披露，在罹患不適合做手術的難治性克羅恩病成年患者中，與常規療法相比，造血干細胞移植并不能使患者在移植后1年時獲得持續性疾病緩解的顯著改善，但卻與顯著的毒性相關。
【干細胞移植無法給克羅恩病患者帶來顯著的改善】克羅恩病是胃腸道慢性復發性炎癥疾病，它會導致終身健康不佳、生活品質受損及預期壽命減少。免疫抑制性藥物是對克羅恩病的標準治療，但有些病人對其不起反應或對治療失去反應。根據文章的背景資料，病例報告和系列表明，造血干細胞移植（HSCT）或令某些克羅恩病患者受益。
英國諾丁漢女王醫療中心的Christopher J. Hawkey，F.Med.Sci.和同事將45名患者隨機分配至接受自體（用某人的自身細胞） HSCT（n =23）組或對照組（HSCT推遲了1年[n=22]），這些病人因為罹患不適合做手術的難治性克羅恩病而生活品質受損。所有患者都根據需要而給予克羅恩病的標準治療。該試驗于2007年7月至2011年9月間在11個歐洲移植病區進行，對病人的隨訪則持續到2013年3月。病人年齡在18至50歲。
研究人員發現，在符合本研究持續性疾病緩解定義病人的組間差異沒有統計學意義（在 HSCT 組中有2例[8.7%] vs 對照組中有1例[4.5%]）；而在對最后3個月的克羅恩病活動指數的某種檢測上或沒有活動性疾病上也沒有具統計學意義的組間差異。在過去3個月中能夠停止積極治療的兩組病人中呈現了具有統計學意義的差異（HSCT組為61% vs 對照組的23%）。
在接受HSCT組的患者中發生了76起嚴重的不良反應事件，而在對照組中則有38起；有一名接受HSCT的患者死亡。
作者們寫道：“由于很少有患者取得了持續性疾病緩解，我們的結論是：HSCT不太可能改變克羅恩病的自然病史，而我們的發現不贊成將HSCT擴展到未來進行其它試驗之外更廣的病人群體。”
研究人員補充說，基于這些發現，可能有必要在難治性克羅恩病患者中做進一步的HSCT研究。“有可能在HSCT后的最佳持續緩解或需維持性免疫抑制療法。也有可能病人會重新獲得對治療的反應，而他們過去對這些治療是不起反應的。因此，未來的試驗應該評估維持療法的裨益。在克羅恩病患者中，毒性仍然是采用HSCT的最顯著的障礙。因此，發現能夠預測不良反應風險或對治療起反應的因素將能在臨床實踐中增加對這一治療的功用。”